Fakty o SM.doc

Krótkie fakty o SM

·         SM (łac. Sclerosis Multiplex – stwardnienie rozsiane) jest postępującą chorobą układu nerwowego, na którą nie ma leku.

·         Ocenia się, że 2 500 000 osób na świecie choruje na SM, z tego ok. 500 000 w Europie.

·         W Polsce jest ok. 50-60 tys. chorych na SM (1 osoba chora na ok. 600 obywateli).

·         Więcej kobiet niż mężczyzn cierpi na SM (2 mężczyzn na 3 kobiety dotknięte chorobą).

·         SM jest najczęściej spotykaną chorobą centralnego układu nerwowego u młodych dorosłych osób.

·         Istnieją cztery typy SM: odmiana ‘niema’, rzutowo-remisyjna, postępująca i wtórnie postępująca.

·         „Sclerosis” oznacza blizny, są nimi plaki i uszkodzeni w mózgu i rdzeniu kręgowym.

·         W SM niszczona jest mielina, ochronna warstwa pokrywająca włókna nerwowe.

·         Zapalenie i utrata mieliny powoduje brak ciągłości w przewodzeniu impulsów nerwowych, upośledzając wiele funkcji organizmu.

·         Choć przyczyny powstawania SM wciąż nie są znane, wiele wiadomo na temat jego wpływu na funkcje systemu odpornościowego, który może być ostateczną przyczyną wystąpienia choroby.

·         SM nie jest dziedziczne, występuje jednak genetyczne uwarunkowanie odgrywające rolę w jego rozwoju.

·         SM nie jest zaraźliwe.

·         SM dotyka zazwyczaj osoby między 20 a 40 rokiem życia, choć spotyka się też przypadki wcześniejszego wystąpienia choroby.

·         SM rzadko diagnozuje się poniżej 12 i powyżej 55 roku życia.

·         SM nie wpływa znacząco na długość życia.

·         Istnieje wiele różnych objawów choroby, zmęczenie należy do najpowszechniejszych.

·         Występowanie SM wzrasta w krajach oddalonych od równika. Największa zachorowalność występuje u ludzi rasy białej żyjących w klimacie umiarkowanym.

·         Nie ma leku mogącego wyleczyć chorobę, są za to leki modyfikujące jej przebieg (tzw. DMDs – Disease Modifying Drugs).

·         Wiele z symptomów SM może być skutecznie leczonych.

Źródło: dane własne i www.msif.org/en/ms_the_disease/quick_facts.html

Leki modyfikujące przebieg choroby (ang. Disease Modifying Drugs - DMDs)

Leki modyfikujące przebieg choroby mogą wpływać na przebieg choroby, jaką jest SM (Sclerosis Multiplex – stwardnienie rozsiane). Chociaż nie prowadzą do wyleczenia choroby, redukują liczbę rzutów i łagodzą ich przebieg. Zmniejszają również ilość nowych zmian. Nie wiadomo jeszcze, czy leki te będą w stanie spowolnić postęp niesprawności w perspektywie wielu lat.

Istnieją cztery leki modyfikujące przebieg choroby (zarejestrowane także w Polsce): Avonex i Rebif (interferony beta 1a), Betaferon (interferon beta 1b) oraz Copaxone (glatiramer acetate). Uzyskana licencja potwierdza, że lek jest skuteczny i bezpieczny w zakresie ogłaszanym przez jego producentów i zezwala firmie farmaceutycznej na wprowadzenie leku na rynek.

Wszystkie cztery leki dopuszczono w leczeniu rzutowo-remisyjnego typu SM. Pewne osoby z wtórnie postępującą odmianą SM, które doświadczyły rzutów, także kwalifikują się do leczenia interferonem beta.

Obecnie interferon beta jest z powodzeniem i na szeroka skalę stosowany we wszystkich krajach Unii Europejskiej, a nawet w krajach nie należących do Unii. Nie tylko nie kwestionuje się zasadności i efektywności leczenia tą grupą leków, ale wręcz podkreśla się ich pozytywny efekt dla chorych na SM. EMEA, unijna agencja dopuszczająca leki do stosowania w krajach Unii, w pełni rekomenduje interferon beta do leczenia SM. Jeszcze wcześniej uczyniła to amerykańska FDA. Wszystkie profesjonalne organizacje w Europie, takie jak Europejska Federacja Neurologiczna (EFNS), Europejski Komitet ds. SM (ECTRIMS), a w kraju Polskie Towarzystwo Neurologiczne opublikowały zalecenia wskazujące na celowość stosowania interferonu beta w SM

W Polsce dostępność do refundowanej terapii interferonami jest bardzo ograniczona – Narodowy Fundusz Zdrowia przeznaczył bardzo niewielkie środki na leczenie tymi lekami (dane na 2005 r.). Dodatkowo Oddziały regionalne NFZ samodzielnie podejmowały decyzje o zakontraktowaniu leczenia z wybranymi ośrodkami. Leczenie refundowane jest przyznawane na podstawie tzw. Systemu punktowego, tzn. liczby punktów przyznawanych w wywiadzie z pacjentem za wiek, ilość rzutów, stan zdrowia itp. Tylko osoby z najwyższą ilością punktów mają możliwość dostania się na terapię refundowaną. Istnieje możliwość zbierania funduszy na swoje leczenie prywatnie, na subkonto wydzielone przez Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego. W tej oraz innych sprawach dotyczących stwardnienia rozsianego prosimy o kontakt z PTSR (dane na końcu).

21 lipca Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego złożyło w Ministerstwie Zdrowia Narodowy Program Leczenia Osób ze Stwardnieniem Rozsianym. Program został opracowany przez ekspertów z dziedziny neurologii oraz przedstawicieli PTSR. Program dotyczy zasad kompleksowego postępowania z chorymi na stwardnienie rozsiane w Polsce. Podstawowym celem jest wdrożenie nowoczesnego systemu leczenia i rehabilitacji chorych na stwardnienie rozsiane, opartego na metodach, których skuteczność udowodniono naukowo oraz na wzorcach zgodnych ze standardami i rekomendacjami europejskimi.

Zakres programu obejmuje:

1. Wprowadzenie leczenia nowymi lekami immunomodulacyjnymi pacjentów chorującym na stwardnienie rozsiane we wczesnym okresie choroby będących w największym zagrożeniu postępu choroby.
2. Terapię chorych którzy nie kwalifikują się do leczenia immunomodulującego według określonego w programie algorytmu
3. Terapię objawową
4. Postępowanie rehabilitacyjne
5. Działalność edukacyjną: szkolenie dla pracowników poradni SM i ośrodków referencyjnych
6. Utworzenie Centralnego Rejestru Osób z SM

Program jest szansą dla wielu tysięcy osób chorych na stwardnienie rozsiane na prawidłowe leczenie i na poprawienie jakości ich życia.

Niniejsza publikacja podsumowuje podstawowe fakty o lekach modyfikujących przebieg choroby dostępnych aktualnie w Polsce oraz dostarcza pewnych praktycznych informacji osobom rozważającym przyjmowanie tego typu leków. Informacje zawarte w niniejszej publikacji pochodzą z broszury wydanej przez brytyjskie Towarzystwo SM (www.mssociety.org.uk, MS Essentials 06, sierpień 2004) oraz informacji i danych zebranych przez Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego.
Inne leki modyfikujące przebieg choroby są w trakcie badań. Bądź na bieżąco z najnowszymi doniesieniami dotyczącymi SM odwiedzając stronę internetową PTSR www.ptsr.org.pl.

Kto może odnieść korzyść z leczenia?

·     Osoby z rzutowo-remisyjnym typem SM: wszystkie cztery zarejestrowane leki modyfikujące przebieg choroby o średnio jedną trzecią redukowały liczbę rzutów SM w ciągu dwóch lat oraz (w niektórych próbach) zmniejszały ciężkość rzutów.

·     Osoby z wtórnie postępującym SM: biorąc pod uwagę wszystkie próby kliniczne zauważalna jest pewna skuteczność u osób z wtórnie postępującą odmianą SM, lecz jedynie u osób, u których przyczyną postępującej niesprawności są rzuty. Nie znana jest skuteczność interferonu beta u osób poważnie niepełnosprawnych (np. nie mogących chodzić).

·     Osoby z pierwotnie postępującym SM: Niestety, badania do chwili obecnej nie dowiodły żadnej korzyści tego typu leków u osób z pierwotnie postępującym SM.

Kryteria zasadności leczenia

The Association of British Neurologists (ABN) (Stowarzyszenie Brytyjskich Neurologów)
sformułowało wytyczne dotyczące stosowania leków modyfikujących przebieg choroby określające kryteria (listę sprawdzającą) dla rozpoczęcia i zakończenia leczenia. Kryteria stosowania leczenia pomagają neurologom zidentyfikować osoby mogące odnieść korzyść z tego typu leczenia.
Kompletny wykaz wytycznych ABN dostępny jest w internecie na www.theabn.org/downloads/msdoc.pdf. Poniżej przedstawiono podsumowanie kryteriów ABN, które świadczą o zasadności rozpoczęcia leczenia.

Kryteria do rozpoczęcia leczenia interferonem beta

Przy rzutowo-remisyjnym SM

Leczenie jest najodpowiedniejsze dla osób będących w stanie przejść więcej niż 100 metrów bez pomocy. Osobami odpowiednimi do rozpoczęcia kuracji są również osoby mogące przejść przynajmniej 10 metrów z pomocą lub bez. (Próby w rzutowo-remisyjnym SM dotyczyły osób zdolnych do przejścia bez pomocy przynajmniej 100 metrów. Podobnie trzydziestoprocentową redukcję liczby rzutów obserwowano w próbach z wtórnie postępującym SM, obejmujących osoby w większym stopniu niepełnosprawne, mogące przejść przynajmniej 10 metrów bez pomocy. ABN rekomenduje leczenie szczególnie osobom mogącym przejść bez pomocy przynajmniej 100 metrów.)
Dwa lub więcej rzutów z objawami klinicznymi w ciągu dwóch ostatnich lat.
Grupa wiekowa – 18 lat i starsi.
Brak przeciwwskazań (wskazówek lub powodów, dla których lek nie powinien być przyjmowany).

Przy wtórnie postępującym SM

Zdolność przejścia przynajmniej 10 metrów z pomocą lub bez.
Dwa lub więcej rzutów powodujących niesprawność w ciągu ostatnich dwóch lat.
Minimalne zwiększanie niesprawności spowodowane wolnym postępem choroby (nie rzutami) w ciągu ponad dwóch lat. 
Grupa wiekowa – 18 lat i starsi.
Brak przeciwwskazań

Kryteria do rozpoczęcia leczenia glatiramerem acetate

Rzutowo-remisyjne SM

Zdolność przejścia przynajmniej 100 metrów bez pomocy.
Co najmniej dwa klinicznie zarejestrowane rzuty w ciągu ostatnich dwóch lat
Grupa wiekowa – 18 lat i starsi.
Brak przeciwwskazań

Rzuty

Rzut można zdefiniować jako okres, w którym osoba doświadcza ostrego nasilenia się symptomów, trwającego dłużej niż 24 godziny i towarzyszy temu nasileniu następująca po nim poprawa trwająca co najmniej 1 miesiąc. Rzuty są zazwyczaj dużo dłuższe niż 24 godziny, przeciętny okres trwania waha się od 1 do 4 tygodni. Niekiedy występuje okresowe pogorszenie spowodowane gorączką towarzyszącą np. grypie czy infekcji pęcherza. Nie musi to jednak oznaczać, że wystąpił rzut.

Kiedy powinno się rozpocząć leczenie?

Wśród badaczy i neurologów istnieje wiele opinii o tym, kiedy osoby z SM powinny rozpocząć terapię lekami modyfikującymi przebieg choroby.

Niektórzy twierdzą, że leczenie powinno rozpocząć się jak najwcześniej. Badania wykazały bowiem, że nerwy mogą ulec uszkodzeniu już na bardzo wczesnym etapie choroby.

Inni poddają w wątpliwość to, czy osoby chore powinny natychmiastowo być wprowadzane w rutynę wykonywania zastrzyków z leku.

Średnio leki modyfikujące przebieg choroby zapewniają jedynie 30% zmniejszenie liczby rzutów. Jednakże zmienny naturalny przebieg (‘naturalna historia’- przyp.tłum.) SM oznacza, że niektóre osoby mogą zachować dobre zdrowie przez wiele lat po diagnozie. Leki mogą powodować skutki uboczne. Nie wiadomo, czy są skuteczne przy długim okresie stosowania np. jeśli są przyjmowane latami.

To kilka kwestii, które trzeba przemyśleć niedługo po otrzymaniu diagnozy i przedyskutować oraz skonsultować z neurologiem.

Porównanie leków

Ogólnie uważa się, że cztery zarejestrowane leki modyfikujące przebieg choroby są mniej więcej takie same.
Próby kliniczne wykazały, że ludzie biorący leki mieli średnio o jedną trzecią mniej rzutów, ich rzuty były krótsze i mniej ciężkie niż osób nie przyjmujących leków. Wszystkie próby wykazały, że interferon beta i glatiramer acetate redukowały liczbę nowych ataków.

Wszystkie próby kliniczne mające na celu doprowadzenie do przyznania lekowi licencji były zaprojektowane odmiennie, zatem porównanie skuteczności poszczególnych leków stwarza problemy.

W dodatku wyniki prób klinicznych oparte są na średniej dużej liczby osób. W każdej kalkulacji opartej na wynikach uśrednionych, niektóre osoby zareagują na lek lepiej, niektóre gorzej – skuteczność leku może być sprawą indywidualną.

Niektóre badania próbowały porównać różne leki, na przykład Rebif i Betaferon działały lepiej w porównaniu z Avonexem. Osoby stosujące Avonex mają jednakże mniejszą skłonność do produkowania przeciwciał zwalczających działanie leku (więcej o ‘przeciwciałach neutralizujących’ poniżej).

Jak wybrać lek?

Decyzja o tym, który lek wybrać, powinna być oparta na przedyskutowaniu zasadniczych kwestii z neurologiem prowadzącym, a także twoich osobistych preferencjach, na przykład dotyczących wykonywania zastrzyków. Masz prawo uczestniczyć w podejmowaniu decyzji o wyborze leku. Wiele zależeć będzie od twojego zdania o tym, co będzie ci odpowiadało najbardziej, a poniższe kwestie mogą pomóc w przemyśleniach:

·     Czy jesteś w stanie zobowiązać się do regularnych zastrzyków przez określony czas w przyszłości

·     Jaki schemat wykonywania zastrzyków będzie najlepiej odpowiadał twojemu stylowi życia

·     Czy będziesz potrzebował pomocy przy zastrzykach, na przykład ze strony twojego partnera, członka
      rodziny lub pielęgniarki.

Skutki uboczne

Wszystkie cztery leki podawane są w formie zastrzyku – trzy podskórnie, jeden domięśniowo.
Leki mogą być przyjmowane jedynie w tej formie. Udowodniono, że doustna postać interferonu beta jest nieskuteczna. Copaxone produkowano w formie tabletek, lecz ta forma okazała się nieskuteczna.
Leki wstrzykiwane podskórnie powszechnie powodują objawy w miejscu zastrzyku (zaczerwienienia, sztywnienie, siniaki).

Właściwa technika wykonywania zastrzyku

Jeśli przepisano ci lek modyfikujący przebieg choroby, pielęgniarka powinna nauczyć Cię, jak prawidłowo wykonywać zastrzyk. Będziesz zachęcany do traktowania zastrzyków jako normalnego elementu twojego codziennego dnia, znalezienia komfortowego dla ciebie otoczenia, w którym nie jesteś w pośpiechu. Właściwa praktyka uwzględnia dokładne umycie rąk i zdezynfekowanie miejsca na skórze, w którym chcesz wykonać zastrzyk. Przyłożenie lodu tuż przed zdezynfekowaniem miejsca zastrzyku lub zaraz po zastrzyku pozwoli zminimalizować bolesne reakcje skórne. Zaleca się trzymać igłę do zastrzyku ‘suchą’, to znaczy unikać używania jej do innych płynnych leków przed zastrzykiem. Pomocne może być ogrzanie leku do temperatury pokojowej. Zmienianie miejsca zastrzyku jest równie ważne jak wybieranie miejsc z odpowiednią ilością tkanki tłuszczowej. 

Interferon beta (Avonex, Rebif i Betaferon) może powodować okresy objawów grypopodobnych takich jak ból mięśni, gorączka, dreszcze, ból głowy. Najczęściej są one silniejsze w pierwszych trzech miesiącach, ale po tym czasie słabną. Zapobiec lub zmniejszyć te objawy może ibuprofen lub paracetamol. Wykonywanie zastrzyku bezpośrednio przed snem z równoczesnym przyjmowaniem ibuprofenu lub paracetamolu może złagodzić objawy grypopodobne – branie interferonu beta w nocy może oznaczać, że przesypiasz najgorsze objawy grypopodobne.

Kilka osób przyjmujących Copaxone doświadczyło bólu w klatce piersiowej lub napięcia, którym towarzyszył niepokój, rumieniec, pocenie, palpitacja lub też miało trudności z oddychaniem. Tego typu skutki uboczne nie są częste, ale nie można ich przewidzieć, to znaczy mogą wystąpić po zażyciu pierwszej dawki bądź po wielu dawkach. Jeżeli wystąpią, trwają zazwyczaj krótko. Nie wykryto, jakoby miały powodować stałe czy poważne uszkodzenia.

Osoby przyjmujące interferon beta objęte są regularnymi badaniami krwi sprawdzającymi czynność wątroby i liczbę białych krwinek.

Niewielka liczba osób odbiera skutki uboczne tych leków jako na tyle poważne, że zaprzestają kuracji, szczególnie, jeśli ich doświadczenia ograniczały korzyści terapeutyczne. Istnieje możliwość zmiany jednego leku na inny, jeżeli np. skutki uboczne okazywały się nie do zniesienia.
Na temat opanowywania skutków ubocznych możesz pomówić z pielęgniarką zajmującą się SM.

Przeciwciała neutralizujące

U pewnej liczby osób interferony beta mogą spowodować reakcję immunologiczną. U tych osób układy immunologiczne wytwarzają przeciwciała, które blokują lub ‘neutralizują’ lek. Częściej sytuacja ta występuje w przypadku Rebifu i Betaferonu niż Avonexu. Posiadanie neutralizujących przeciwciał nie zawsze jednak oznacza, że działanie leku jest zablokowane – może to zależeć od posiadanego przez ciebie poziomu przeciwciał. Jeśli test na przeciwciała neutralizujące jest pozytywny, test w przyszłości może okazać się negatywny (większość ośrodków nie wykonuje obecnie testów na obecność przeciwciał neutralizujących). Nie jest do końca wyjaśnione, czy przeciwciała przeciw interferonowi beta 1a wpływają na działanie interferonu beta 1b i odwrotnie lub też, czy są ‘krzyżowo reakcyjne’ i stymulują układ immunologiczny do zwalczania interferonu beta ogólnie. Toczy się wiele debat na temat wagi przeciwciał neutralizujących, badania na tym polu trwają.

Długofalowe skutki

Leki stosowane są od ponad 10 lat, jest jednak bardzo mało danych na temat ich skuteczności po pięciu do dziesięciu latach stosowania. Obecnie w Polsce nie ma programu monitorowania leczenia SM. Założenie takiego monitoringu wraz z prowadzeniem centralnego rejestru osób chorych na SM znajduje się w założeniach do Narodowego Programu Leczenia Chorych ze Stwardnieniem Rozsianym.

Ciąża i karmienie piersią

Nie wiadomo, czy leki modyfikujące przebieg choroby stanowią ryzyko dla dzieci. Zaleca się, aby kobiety pragnące zajść w ciążę, są w ciąży lub karmią piersią zaprzestały przyjmowania leków modyfikujących przebieg choroby. Kobiety powinny przestać brać lek modyfikujący przebieg choroby co najmniej miesiąc przed próbą zajścia w ciążę (niektórzy neurolodzy twierdzą, że trzy miesiące przed). Jeśli chcesz zajść w ciążę lub już jesteś w ciąży przedyskutuj wszystkie brane przez ciebie leki z lekarzem.

To, kiedy dokończysz leczenie zależy od tego, czy karmisz piersią. Ponownie, decyzja czy karmić piersią będzie decyzją indywidualną. Nie ma szczegółowych badań, czy karmienie piersią wpływa na przebieg SM. Eksperci często twierdzą, iż karmienie piersią zapewnia dziecku najlepsze żywienie, lecz może przyczynić się na przykład do wystąpienia zmęczenia w SM. Jeśli karmisz piersią musisz odłożyć leczenie lekami modyfikującymi przebieg choroby, ponieważ brak jest informacji o ich wpływie na dziecko.

Informacje praktyczne – przechowywanie i podróż

Różne leki wymagają różnego sposobu przechowywania, jakkolwiek wszystkie z nich zaleca się przechowywać w lodówce. Szczegółowych rad mogą udzielić same firmy farmaceutyczne
lub lekarz.

W podróży zaleca się przewożenie leku w torbach chłodzących, natomiast po dotarciu do celu niezwłoczne umieszczenie go w lodówce.

Jeśli chodzi o transport lotniczy, Departament Transportu zakazuje przewożenia strzykawek w bagażu podręcznym, chyba że jest to wymagane z powodów leczniczych. Obsługa naziemna i załoga samolotu ma prawo odmówić przyjęcia na pokład każdej potencjalnej broni. Skontaktuj się z obsługą lotniska i twoimi liniami lotniczymi aby powiadomić ich, że w bagażu podręcznym będziesz przewoził lek. Poproś o ewentualne specjalne instrukcje. Upewnij się, że masz przy sobie dokumentację potwierdzającą medyczne podstawy do przyjmowania leku, na przykład list od twojego neurologa lub lekarza opieki podstawowej.

Jak długo będę przyjmował leki?

Mogą wystąpić u ciebie powody uzasadniające przerwanie kuracji lekami modyfikującymi przebieg choroby:

·     jeśli skutki uboczne są dla ciebie nie do zniesienia

·     jeśli zamierzasz zajść w ciążę

·     jeśli nie odczuwasz żadnej korzyści lub leczenie przestało działać

·     ...